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【恒都时评】关注罕见病人群,除了冰桶挑战,还有一部立法——浅谈我国罕见病的立法现状

2017-03-20


作者|综合法律及争议解决事业部 医疗医药专业组 张楠


2014年由美国波士顿学院(BOSTON COLLEGE)前棒球选手发起的ALS冰桶挑战(IceBucket Challenge)风靡全球,该活动规定:被邀请者要么在24小时内接受挑战,要么就选择为对抗“肌肉萎缩性侧索硬化症”捐出100美元。该活动旨在让更多人知道被称为渐冻人的罕见疾病,同时也达到募款帮助治疗的目的。


2017年2月28日,是国际罕见病日走过的第9个年头,随着人们对健康意识的提高,罕见病由当初的“谈病色变”到现在人们对罕见病患者的关爱,不仅针对罕见病的公益项目越来越多,而且对罕见病的立法也开始进入全国人大代表的视线,目前中国并没有一部罕见病法,笔者希望通过以下对国际罕见病日的介绍传达给相关公众更多关于健康保护方面的知识以及探讨我国制定罕见病法的重要意义。


一、国际罕见病日的由来


2008年2月29日由欧洲罕见病组织(EURODIS)发起并组织了第一届国际罕见病日。由于2月29日每四年经历一次,因此,将这一天定为国际罕见病日可见其寓意深远。首届国际罕见病日纪念活动在欧洲各国成功举行,通过各种活动促进了社会对罕见病的认识。2009年2月28日,欧州、北美、拉丁美洲等30多个国家的罕见病组织参加了第二个国际罕见病日的活动,其后在各国的一致拥护下,就将每年二月的最后一天定为国际罕见病日。


罕见病不是一种病,而是很多病的统称,世界卫生组织将患病人数占总人口0.65‰至1‰之间的疾病或病变定义为罕见病。目前确认的罕见病有六七千种,常见的罕见病有白血病、肢端肥大症、特发性肺动脉高压症、线粒体病、苯酮尿症等,约占人类疾病的10%。约有80%的罕见病是遗传缺陷所致,其中一半的罕见病患者在出生时或者儿童期即发病,但是仅有不到1%有治疗方案。任立红教授指出,大部分遗传病为隐性遗传,在父母、祖父母等几代亲人里面可能都没有表现,因此,每个健康的家庭都有生育患罕见病子女的可能性。而国内罕见病基本都处于误诊漏诊率极高的情况,因此大多数罕见病家庭也只能自发成立各类罕见病病友群,为那些罕见病患者群体开展关怀和救助,消除社会对他们的歧视,维护该群体在教育、就业等方面的权益。[1]


二、罕见病的预防


建立一级预防、二级预防和三级预防相结合的机制。一级预防是指加强罕见疾病的健康和教育,相关公众应当提高罕见疾病预防意识,定期对身体进行体检,如进行苯丙酮尿症产前检查和定期的体检等。二级预防即通常所说的“早发现、早诊断、早治疗”。目前因遗传缺陷引起的罕见病占了罕见病发病比例的80%以上,因此罕见遗传病的预防很重要,建立“遗传学检查”、“产前筛查、产前诊断”和“新生儿筛查”三道防线是最好的策略。三级预防则是通过政府与医疗机构的努力,建立专门的罕见病诊疗机构,加大对医疗事业的投入,培养一支高精尖的治疗罕见病药物的研发团队,并健全我国罕见药的引进政策,从而提高罕见病患者的生命质量。


三、为什么要立法


相关研究表明,我国的罕见病人群越来越多,需要通过法律来对其权益进行保障,纵观发达国家的法律保障,值得我国借鉴和学习。美国1983年通过了《罕见病药物法》,是世界上罕见病立法的先驱,为罕见病患者提供政府医疗保健计划和商业保险提供了保障,2000年我国台湾出台了《罕见病防治及药物法》,明确了罕见病医疗支付措施,日本、澳大利亚、欧盟也出台了罕见病的法律法规,而我国制定一部完整的《罕见病法》对于罕见病患者疾病的诊断、治疗同样具有重要的意义,同时对于罕见病人的就业、教育权利的保障也显得尤为重要。


四、立什么样的法律


我国在1999年出台的《药品注册管理办法》最早提到了罕见病和治疗罕见病的药物,由此可见,我国对于罕见病在相关法律方面的保障已经颇具意识,但是我国对于罕见病的立法仍然处于初级阶段,尽管2013年上海市将罕见病纳入了医疗保障体系,可以报销50%的治疗费,但是地方标准并不能代表全国对于罕见病的态度,必须依靠立法机关制定一部全国的法律,尤其在罕见病的药物价格管制与干预方面对药品商作出约束,对于国内的罕见病药物的生产、流通等环节进行监管,对于国外药的引进方面提出明确的规章制度,同时对于罕见病是否纳入医疗保障体系,纳入医疗保障的比例、以及罕见病的诊疗、救助、保障、预防提出举措,特别是对罕见病人的教育、就业提出保障机制,实现医疗价值目标与资源的合理配置,促使我国罕见病的法律法规得以有效运行。




[1]  好大夫在线网-智慧互联网医院-张荣鹏大夫个人网站-文章列表-世界罕见病日:罕见病世界(转载)http://www.haodf.com/zhuanjiaguandian/zhangrongpeng_1529629700.htm


(编辑:曹莉萍)

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